前言

 

基因療法在早幾年前，還處于“觸不可及”的理論階段。

 

但現如今，已經直接在臨床階段開展應用。

 

暫且先拋開基因療法的療效問題。

 

目前大家關注的點其實更多還是集中在基因療法的費用問題上

 

而為了盡可能多地占領用戶市場，各大生物醫藥企業也在想方設法地去進一步降低基因療法的成本。

 

那么，這所謂的成本究竟從何而來？

 

 

基因療法的賬單

 

越來越多的細胞和基因療法正在改變各種癌癥和罕見疾病的治療方式。

 

而昂貴的治療費用對于醫療保障系統的沖擊必然是非常大的。

 

就拿以價格出名的Zolgensma來舉例，目前Zolgensma至今還未在中國上市，現階段的市場價格已經達到了 212.5 萬美元。

 

即使后續進入中國之后，給到醫保的支持，價格預計也得要大幾百萬的人民幣，對于醫保系統和患者來說，依舊是難以承受的負擔。

 

要知道，諾華的Zolgensma已經能夠在美國獲得 80% 的醫療保險和商業計劃覆蓋率，但是實際買單的患者依舊是寥寥無幾。

 

所以，盡管生物制藥行業在基因治療方面取得了突破式的進展，對于該領域的公司來說，如果不能將治療費用降下來，所有一切將依舊是“竹籃子打水一場空”。

 

最明顯的例子就是，Bluebird bio去年因為醫保系統以及用戶支付比例的問題，決定將β地中海貧血基因療法Zynteglo從歐洲市場撤出。

 

即使作為發達國家數量最多的歐洲，面對 Zynteglo 158 萬歐元的治療費用，國家和個人也都望而卻步。

 

歐洲都這樣了，那其他地區更是不用說了。

 

 

價格還能再低嗎？

 

首先，如果單單衡量原料藥以及耗材等成本，那么這筆費用其實占比并不大。

 

其次，各國的醫保以及商業保險系統應該也還有一定額度去承擔部分費用。

 

當然，成本的“大頭”其實在整一個申請批準的過程。

 

與FDA監管的其他藥物不同，基因療法不僅受FDA的監管結構的約束，而且還受其他的部門，像是生物技術委員會的約束。

 

重重的監管造就了一條漫長而昂貴的審批途徑。

 

據估計，批準的基因治療藥物的成本接近 50 億美元（是FDA批準平均成本的五倍）。直接支付這些費用對于生物醫藥企業來說是非常困難的。

 

而且基因療法通常是針對特定個體量身定制的，這使得完成FDA批準的臨床試驗非常具有挑戰性和成本高昂。

 

一項估計認為，每位臨床試驗參與者的藥物提供者花費了近 100 萬美元。

 

作為參考，FDA批準過程的I期臨床通常需要 20 至 80 名參與者，而到了III期臨床通常需要至少 3000 名參與者。

 

基因療法的初衷是為那些患有罕見，嚴重和可能絕癥的人提供了顯著改善生活質量的能力。

而現行的各種審批以及條例使治療費用高得令人望而卻步，從而阻礙患者獲得治療的機會。

 

耗資超過 200 萬美元的藥物，恰恰就是“過度”監管所造成的的結果之一。

 

 

筆者總結

 

雖說基因療法現階段主要是針對罕見病，但是“罕見”不等于“數量少”。

 

如果真的要讓患者能夠接觸到基因療法，能用得起基因療法，其實還有很長一段路要走。

 

目前這個階段，各國的基因療法都處于一個“激增”的階段，一旦患者的選擇多了，那么在保證療效的前提下，免不了就要開始“價格戰”。

 

這也就是國產化基因療法的意義所在，可以在確保或提升療效的情況下，更大程度地降低患者所需的費用。

 

不排除，在市場主導藥品價格的當下，面對基因療法，或許需要再次借助政府去監管和調控價格。